Otprilike 40 posto lijekova protiv raka koji su bili odobreni putem ubrzanog puta odobrenja američke Agencije za hranu i lijekove (FDA) između 2013. i 2017. godine, nisu pokazali kliničku korist u naknadnim ispitivanjima tokom sljedećih pet godina, otkriva najnovija studija.

Uspostavljen kao odgovor na krizu vezanu uz HIV/AIDS, FDA-in ubrzani program odobrenja omogućuje rano odobrenje za lijekove koji se bave ozbiljnim stanjima s nezadovoljenim medicinskim potrebama. Iako su uobičajena, ova odobrenja, posebno za terapije raka, često se oslanjaju na surogat markere učinkovitosti, a ne na izravno mjerenje kliničke koristi.

Šta je pokazalo istraživanje?

Iako ubrzano odobrenje može biti korisno, neki lijekovi protiv raka, na kraju nisu pokazali korist u produljenju života pacijenata ili poboljšanju njihove kvalitete života, kažu epidemiolog Ian Liu i kolege u navedenoj studiji, koja je objavljena u časopisu Journal of the American Medical Association.

Između 2013. i 2023. godine, 59 lijekova protiv raka dobilo je ubrzano odobrenje u 129 upotrebe. Međutim, među 46 indikacija za lijekove odobrene između 2013. i 2017. godine, do sredine 2023. godine rezultati potvrdnih ispitivanja još uvijek nisu bili dostupni za sedam lijekova, dok je 10 lijekova povučeno.

Od 46 lijekova protiv raka odobrenih u tom razdoblju, njih 41 posto nije produžilo život pacijenata niti poboljšalo njihovu kvalitetu života, otkrili su autori navedene studije. Kad se uračunaju ispitivanja koja su u tijeku, ta brojka se penje na čak 57 posto.

Postoje neki pomaci

Postoje naznake poboljšanja, pri čemu se neučinkoviti lijekovi brže povlače iz postupka odobravanja, što je trajalo samo 3,6 godina u 2017. godini, u usporedbi s približno 10 godina u 2013. godini. Međutim, farmaceutskim firmama treba više vremena da pokažu učinkovitost u studijama nakon odobrenja, ostavljajući lijekove na raspolaganju godinama prije nego što se potvrdi njihova klinička korist.

Vrijeme potrebno da lijekovi po brzom postupku dobiju tradicionalno odobrenje ako se pokažu učinkovitima također se povećalo, s 1,6 godina na 3,6 godina tokom razdoblja istraživanja.

Ubrzana odobrenja naišla su na kritike, osobito nakon odobrenja adukanumaba za Alzheimerovu bolest 2021. godine. Iako je lijek očistio nakupine proteina, nije usporio kognitivni pad, što je dovelo do toga da ga je proizvođač, Biogen, u konačnici ukinuo.

U junu 2022. godine američka vlada donijela je zakonodavne reforme za ubrzani put odobravanja, zahtijevajući od farmaceutskih kompanija da započnu potvrdna ispitivanja prije odobrenja i dva puta godišnje izvještavaju o napretku tih ispitivanja.