Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je revolucionarni lijek kompanije Revolution Medicines za rak gušterače, nakon što je veliko kliničko ispitivanje pokazalo da udvostručuje stopu preživljavanja pacijenata u naprednoj fazi bolesti, pružajući novu nadu oboljelima od ovog smrtonosnog karcinoma.

Lijek u obliku pilule koja se uzima jednom dnevno, a nosit će naziv Rasonque, odobren je za metastatski rak gušterače kod pacijenata koji su prethodno liječeni ili ne mogu primati kombiniranu hemoterapiju. Lijek je dizajniran da blokira nekoliko oblika RAS proteina, koji potiče rast tumora kod mnogih vrsta raka gušterače.

Iz kompanije Revolution navode da je lijek od sada dostupan u Sjedinjenim Američkim Državama po cijeni od 39.800 dolara za zalihu dovoljnu za 30 dana. Dodali su da će osigurati i programe pomoći za pacijente.

Kada je Revolution u aprilu objavio rezultate kliničkog ispitivanja, to je izazvalo ogromnu potražnju. FDA je brzo odobrila rani pristup lijeku u okviru programa takozvane samilosne primjene (compassionate use), koji pacijentima s teškim ili po život opasnim stanjima omogućava dobijanje eksperimentalnih tretmana van kliničkih ispitivanja i prije službenog odobrenja regulatora.

Tretman je nekim pacijentima s ranim pristupom već pružio predah od teških posljedica hemoterapije.

Barbara Andes (88) iz Fullertona u Kaliforniji, koja je lijek počela uzimati u julu nakon godinu dana hemoterapije, rekla je da joj je pilula omogućila povratak redovnim aktivnostima te da uzrokuje znatno manje mučnine i umora.

"Ovo će sada komercijalno otvoriti vrata za zaista mnogo ljudi koji pate", rekla je Andes. "Ovo je božiji dar."

Ubrzani proces odobrenja

Lijek je bio dio novog ubrzanog procesa pregleda FDA-e, dizajniranog da skrati rokove odlučivanja na samo jedan do dva mjeseca, u odnosu na uobičajenih 10 do 12 mjeseci.

"Ovo odobrenje potvrdilo je više od desetljeća rada usmjerenog na rak gušterače, prvenstveno na bolest uzrokovanu RAS proteinom, što je jedan od najtežih izazova u medicini, biologiji karcinoma i otkrivanju lijekova", rekao je izvršni direktor kompanije Revolution, Mark Goldsmith.

Investitori su se sjatili prema kompaniji Revolution u očekivanju da bi Rasonque mogao postati glavna nova opcija za liječenje, što je podiglo dionice kompanije za 166% ove godine. Njegovo odobrenje bilo je široko očekivano, pa su dionice kompanije ostale stabilne na nivou od 211,70 dolara.

Analitičari kuće RBC Capital Markets navode da bi brzo odobrenje, zajedno s više od 2.000 pacijenata koji su već uključeni u Program proširenog pristupa, moglo pomoći u ostvarivanju procijenjenih 28 miliona dolara prihoda u SAD-u od liječenja raka gušterače u trećem kvartalu. Prodaja u četvrtom kvartalu mogla bi dostići 148 miliona dolara.

Dugoročno, analitičari procjenjuju da bi lijek mogao generirati 11,5 milijardi dolara godišnje od globalne prodaje. Američko društvo za borbu protiv raka procjenjuje da će ove godine oko 67.350 pacijenata dobiti dijagnozu raka gušterače.

Ljekari pozdravljaju veliki proboj

Ljekari očekuju da će Rasonque transformirati način na koji se bore protiv bolesti koju je do sada bilo izuzetno teško liječiti.

"Ovo je samo vrh ledenog brijega u smislu onoga što ćemo vidjeti kada je u pitanju ciljanje RAS puta kod raka gušterače", rekla je Rachna Shroff, šefica hematologije i onkologije u Centru za rak Univerziteta u Arizoni.

"Ne samo da su ljudi živjeli duže, već im se i kvalitet života poboljšao", rekla je Shroff, napominjući da su pacijenti ostali na ovom lijeku duže nego na hemoterapiji.

Peter Hosein, zamjenik direktora za klinička istraživanja na Institutu za istraživanje raka gušterače pri Sveobuhvatnom centru za rak Sylvester, opisao je ovo kao potpunu promjenu paradigme.

"Istraživači decenijama pokušavaju napraviti proboj u blokiranju RAS proteina i, zahvaljujući neposustajućoj upornosti, taj proboj je konačno tu", rekao je Hosein.