Japan je odobrio revolucionarne tretmane za liječenje Parkinsonove bolesti i teške srčane insuficijencije, što predstavlja značajan korak u razvoju regenerativne medicine.

Očekuje se da bi ove terapije mogle da postanu dostupne pacijentima već u narednim mjesecima.

Uskoro počinje proizvodnja i prodaja dva nova medicinska proizvoda koja mogu promijeniti budućnost liječenja Parkinsonove bolesti i srčanih oboljenja. Riječ je o terapiji Amšepuri, namijenjenoj liječenju Parkinsonove bolesti, kao i lijeku Rehart, razvijenom za pacijente sa ishemijskom kardiomiopatijom.

Oba tretmana zasnivaju se na indukovanim matičnim ćelijama (iPS ćelijama). Terapija podrazumijeva transplantaciju nervnih ćelija uzgajanih iz iPS ćelija direktno u mozak pacijenta, gdje one treba da nadoknade ćelije koje više ne funkcionišu zbog bolesti.

Parkinsonova bolest je hronični neurološki poremećaj koji postepeno oštećuje motorni sistem. Bolest se najčešće ispoljava drhtanjem, usporenim pokretima i problemima sa ravnotežom, a procjenjuje se da u svijetu od nje boluje oko 10 miliona ljudi. Trenutno dostupne terapije uglavnom ublažavaju simptome, ali ne usporavaju sam tok bolesti.

U kliničkom ispitivanju novog lijeka koje su vodili istraživači sa Univerziteta u Kjotu učestvovalo je sedam pacijenata starosti između 50 i 69 godina. Svakom od njih u mozak je implantirano pet ili deset miliona ćelija sa obje strane mozga. Te ćelije, dobijene od zdravih donora, razvijene su u prekursore moždanih ćelija koje proizvode dopamin - supstancu koja nedostaje kod osoba sa Parkinsonovom bolešću.

Pacijenti su praćeni dvije godine, a rezultati su pokazali da tretman nije izazvao ozbiljne neželjene efekte. Kod četiri pacijenta uočeno je i poboljšanje simptoma bolesti.

Tretmani već na ljeto?
Japanske vlasti su lijeku dale uslovno i vremenski ograničeno odobrenje, u okviru posebnog sistema koji omogućava da inovativni medicinski proizvodi brže stignu do pacijenata. Takav postupak podrazumijeva da se lijek odobri na osnovu manjeg broja pacijenata nego u klasičnim kliničkim ispitivanjima, ali uz nastavak praćenja njegove bezbjednosti i efikasnosti.

Istovremeno je odobren i tretman Rehart. Riječ je o pločama srčanog mišića uzgojenim iz iPS ćelija, koje se ugrađuju u srce pacijenta sa teškom srčanom insuficijencijom. One mogu da podstaknu stvaranje novih krvnih sudova i pomognu obnavljanje funkcije srčanog mišića.

Ako sve bude teklo po planu, ovi tretmani mogli bi se naći na tržištu već tokom ljeta, što bi ih učinilo prvim komercijalno dostupnim medicinskim proizvodima na svijetu zasnovanim na iPS ćelijama.

Razvoj ove tehnologije tijesno je povezan sa radom japanskog naučnika Šinje Jamanake, koji je 2012. godine dobio Nobelovu nagradu za fiziologiju ili medicinu. On je otkrio kako se zrele, već specijalizovane ćelije mogu "vratiti" u raniji stadijum razvoja, čime se dobijaju iPS ćelije sposobne da se transformišu u gotovo bilo koji tip ćelija u tijelu.

Zahvaljujući tom otkriću, regenerativna medicina postala je jedna od prioritetnih oblasti naučnog razvoja u Japanu. Teoretski, iPS ćelije omogućavaju uzgoj različitih tkiva i potencijalno liječenje čitavog niza bolesti kod kojih je potrebna obnova oštećenih organa.